Erschienen in:
19.08.2020 | Infantile Zerebralparese | Industrieforum
Ivacaftor bereits ab einem Alter von sechs Monaten einsetzbar
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
Pädiatrie
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Ausgabe 4/2020
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Auszug
Nach einer Zulassungserweiterung kann der CFTR-Potentiator Ivacaftor (Kalydeco®) in der Therapie der Zystischen Fibrose ab sofort bereits bei Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von sechs Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als 5 kg und einer R117H-Mutation im CFTR-Gen eingesetzt werden. R117H ist die häufigste Mutation des CFTR-Gens, bei der das CFTR-Protein noch eine Restaktivität aufweist. …