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MMW - Fortschritte der Medizin
Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin 1/2018

26.03.2018 | Leitsymptome | PHARMAFORUM

Lysosomale Speicherkrankheiten

Je früher die Therapie beginnt, desto besser!

verfasst von: Dagmar Jäger-Becker

Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Sonderheft 1/2018

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Auszug

_ Viele Patienten mit seltenen lysosomalen Speicherkrankheiten wie Morbus (M.) Gaucher, M. Pompe oder M. Fabry bleiben aufgrund des zu geringen Bekanntheitsgrads der Störungen über Jahre ohne Diagnose und ohne Therapie. Mit einer Enzymersatztherapie (EET), Substratreduktion (SRT) oder molekularen Chaperonen ist zwar keine Heilung, aber eine Stabilisierung und Milderung der Symptome möglich — und zwar umso besser, je früher die Therapie begonnen wird. …
Literatur
Pressekonferenz zum Tag der Seltenen Erkrankungen „Perspektivwechsel: Patienten mit seltenen Erkrankungen zwischen Wunsch und Wirklichkeit“; Frankfurt, Februar 2018 (Veranstalter: Genzyme)
Metadaten
Titel
Lysosomale Speicherkrankheiten
Je früher die Therapie beginnt, desto besser!
verfasst von
Dagmar Jäger-Becker
Publikationsdatum
26.03.2018
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe Sonderheft 1/2018
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-018-0334-2

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