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NeuroTransmitter
Erschienen in: NeuroTransmitter 14/2014

06.11.2014 | Kurz & Knapp

Kausaler Therapieansatz bei Duchenne Muskeldystrophie

verfasst von: Verlag Urban & Vogel

Erschienen in: NeuroTransmitter | Sonderheft 14/2014

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Auszug

_ Für einen Teil der Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie gibt es jetzt mit Ataluren (Translama®) erstmals einen kausalen Therapieansatz. Das „small molecule“ überbrückt die Blockade durch ein Stopcodon bei einer Nonsense-Mutation und es wird mehr funktionelles Dystrophin gebildet. Obwohl die Phase-III-Studie mit Ataluren noch läuft, wurde bereits eine vorläufige Zulassung erteilt. …
Literatur
Nach Informationen von PTC Therapeutics Germany
Metadaten
Titel
Kausaler Therapieansatz bei Duchenne Muskeldystrophie
verfasst von
Verlag Urban & Vogel
Publikationsdatum
06.11.2014
Verlag
Urban & Vogel
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe Sonderheft 14/2014
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-014-0829-8

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