Der Histondeacetylase-Blocker Givinostat kann den Funktionsverlust der Muskulatur von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie deutlich bremsen. Darauf deuten Resultate einer Phase-3-Studie. Die Arznei wurde soeben in den USA zugelassen.
Mit einer klassischen CAR-T-Zelltherapie lässt sich eine lebensbedrohliche Myasthenia gravis offenbar komplett stoppen: Eine in Magdeburg behandelte schwer erkrankte Frau erholte sich fast komplett und benötigt seit sieben Monaten keine Immuntherapie mehr.
In einer kontrollierten Studie mit einer Gentherapie konnten 16 von 20 überlebenden Kindern mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie auf Atemgeräte verzichten und erreichten wichtige motorische Entwicklungsziele. Allerdings starben auch vier an Leberversagen.
Das Wissen um Myositis-spezifische bzw. -assoziierte Autoantikörper und ihre Assoziation mit der Klinik und dem Malignomrisiko hat das Vorgehen bei Myositiden revolutioniert.
Eine RNA-basierte CAR-T-Zelltherapie führte in einer kleinen Studie bei 14 Personen mit Myasthenia gravis zu deutlichen klinischen Verbesserungen. Die Therapie erfordert keine Lymphdepletion und erzeugt überraschenderweise kaum toxische Reaktionen.
Das Peptid Zilucoplan konnte in einer Phase-3-Studie die Alltagsfähigkeiten von Personen mit Myasthenia gravis und Autoantikörpern gegen Acetylcholin-Rezeptoren deutlich verbessern. Die Therapie wurde zur subkutanen Selbstapplikation entwickelt.
Viele gut gemeinte Ratschläge, wie „Magnesium schlucken“, sind bei akuten Muskelkrämpfen überholt. Was Sie nach aktuellem Kenntnisstand empfehlen können, erklärt ein Sportmediziner.
Mehr als 45 neue Medikamente dürften dem vfa zufolge 2023 für eine Markteinführung in EU-Ländern in Betracht kommen; darunter überwiegend Arzneimittel gegen Krebserkrankungen und Infektionskrankheiten.
Laut Leitlinie kommt der CD-20-Antikörper Rituximab erst bei refraktärer generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zum Einsatz. Das ist möglicherweise zu spät. Eine placebokontrollierte Studie spricht für den Nutzen einer früheren Therapie.
Der monoklonale Antikörper Rozanolixizumab konnte in einer Phase-3-Studie die Symptome bei Myasthenia gravis deutlich reduzieren. Das Medikament blockiert das IgG-Recycling und senkt damit die Konzentration pathologischer Autoantikörper.
Der Antikörper Ravulizumab gegen Komplementfaktor C5 verbessert innerhalb kurzer Zeit signifikant die Alltagsfunktion von Personen mit Myasthenia gravis. Ein Vorteil: Er muss in der Erhaltungstherapie nur alle zwei Monate verabreicht werden.
Im Schlaf ist die Lähmung passé: Videoaufnahmen ihrer nächtlichen Bewegungen helfen einer Frau nach drei Jahren im Rollstuhl wieder auf die Beine. Lange gehen Ärzte von einer Myeloradikulitis aus, doch tatsächlich handelt es sich um eine funktionelle Paraplegie.
Eine Patientin erleidet mehrere ischämische Schlaganfälle mit neurologischen Ausfällen. Der Verdacht liegt zunächst auf einer kardialen Ursache, doch die Begleiterkrankungen deuten immer mehr auf eine seltene Mitochondriopathie. Wenige Monate später ist die Patientin taub. Die heterogene Symptomatik erschwert jedoch die Diagnose.
Der neue AMNOG-Report der DAK-Gesundheit skizziert, an welchen Baustellen die Selbstverwaltung und die Ampel-Koalition bei der frühen Nutzenbewertung nachjustieren sollten.
Das Fc-Antikörperfragment Efgartigimod verhindert das Recycling von IgG1-Antikörpern und beschleunigt damit deren Abbau. Welchen Nutzen hat diese Blockade für Patienten mit einer generalisierten Myasthenia gravis? Zwei Drittel der Patienten sprachen auf den ersten Therapiezyklus mit der Arznei an.
Neurologische Symptome bei Krebspatienten können verschiedene Ursachen haben. Welche Diagnostik zielführend ist und was vor allem bei Patienten, die mit Checkpointinhibitoren therapiert werden, zu beachten ist, erklärte Prof. Tabatabai, Tübingen, auf dem virtuellen DGN.
Myopathien unter Statintherapie sind selten. In einer britischen Studie wurde jetzt untersucht, durch welche Risikofaktoren diese begünstigt werden und welche Rolle Muskelbeschwerden ohne extremen CK-Anstieg spielen.
Die Therapie mit Checkpoint-Inhibitoren kann mit neurologischen Nebenwirkungen einhergehen. Betroffen sein können sowohl zentrales und peripheres Nervensystem sowie der Muskel mit der motorischen Endplatte. Welche Zeichen besonders ernst zu nehmen sind, erklärte Prof. Dr. Carsten Finke von der Klinik für Neurologie an der Charité, Berlin.
Der neuer Peptidwirkstoff Zilucoplan verbesserte in einer kleinen Studie Muskelkraft, Lebensqualität und Alltagsfunktion von Patienten mit Myasthenia gravis. Die Betroffenen können sich das Präparat mit einem Autoinjektor selbst verabreichen.
Für Patienten mit symptomatischer, nicht-dystropher Myotonie (NDM) ist seit Kurzem in Deutschland eine orale Arznei verfügbar. Durch Therapie mit Mexiletin kann laut den Studiendaten die Muskelsteifigkeit signifikant verringert und die Lebensqualität erhöht werden.
Eine Schwangere kommt mit einem herabhängenden Augenlid in die Notaufnahme. Zuvor hatte sie sich heftig übergeben. Neurologen der Universität Amsterdam berichten über einen außergewöhnlichen Fall.
Für die Therapie der generalisierten Myasthenia gravis wurden beim 70. AAN-Kongress die Ergebnisse einer Phase-II-Studie mit Efgartigimod vorgestellt. Der Wirkstoff soll zu einer raschen Depletion der pathogenen IgG-Autoantikörper führen.
Seit Jahrzehnten wird darüber spekuliert, welcher Stellenwert der Thymektomie in der Therapie der Myasthenia gravis zukommt. Nun liegen die Ergebnisse einer randomisierten Studie vor.
Mit autologen Stammzellen können Ärzte Myasthenia-gravis-Patienten helfen, die sonst auf nichts mehr ansprechen: In einer kleinen Pilotstudie gelangten alle Patienten in Remission und blieben es bislang – zum Teil schon über zwölf Jahre hinweg.
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