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Erschienen in: Pädiatrie 2/2022

19.04.2022 | Leukodystrophien | Industrieforum

Gentherapie bei MLD läuft an

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 2/2022

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Auszug

Die lentivirale Gentherapie Atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) ist von der Europäischen Kommission zugelassen für die Behandlung der neurodegenerativen Erkrankung metachromatische Leukodystrophie (MLD) bei Early-onset-Patienten, die eine biallelische Mutation im ARSA-Gen aufweisen. In Deutschland wird nun erstmals ein Kind mit Atidarsagene autotemcel behandelt. Um weitere geeignete Patienten zu finden, soll ein entsprechendes Screeningprogramm etabliert werden - auch in anderen Ländern Europas. …
Metadaten
Titel
Gentherapie bei MLD läuft an
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
19.04.2022
Verlag
Springer Medizin
Schlagwort
Leukodystrophien
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 2/2022
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-022-3992-6

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