„Orphan diseases“

Seit gut 20 Jahren werden seltene Erkrankungen zunehmend auch in Europa wahrgenommen. Doch ungeachtet einiger teils elementarer Fortschritte gehen sie auch heute noch mit zahlreichen Problemen einher. Im vorliegenden Beitrag werden die verschiedenen Problemfelder und die jeweils betroffenen Akteure im Detail beschrieben und einige gemeinsame Ursachen aufgezeigt, die für die spezifischen Herausforderungen verantwortlich sind. Anhand ausgewählter Pilotbeispiele werden die Charakteristika und das Potenzial horizontaler, vertikaler und anderer Netzwerkformen erläutert, einzelne dieser Probleme oder ganze Problemgruppen zu adressieren. Nach einer kurzen Darstellung der aktuellen gesundheitspolitischen Entwicklungen zu seltenen Erkrankungen auf europäischer und nationaler Ebene, insbesondere der geplanten Einrichtung autorisierter nationaler Expertisezentren und europäischer Referenznetzwerke, wird abschließend das Modell eines integrativen, die verschiedenen Sektoren des Gesundheitssystems überbrückenden und vereinenden Systems aus Einzelnetzwerken präsentiert, das es ermöglichen würde, die besonderen Bedürfnissen von Patienten mit seltenen Erkrankungen besser zu berücksichtigen.