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Erschienen in:
10.09.2021 | Pädiatrische Neurologie | Fortbildung
Neuromuskuläre Erkrankungen und monogenetische Epilepsien
Innovative Therapien in der Neuropädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie | Sonderheft 2/2021
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In den letzten Jahren führten neue mutationsspezifische Therapieformen zu enormen Fortschritten in der Behandlung genetischer, meist seltener Erkrankungen. Im Folgenden sollen diese neuen pharmakologischen Ansätze exemplarisch für die neuromuskulären Erkrankungen vorgestellt werden. Auf dem Gebiet der Epileptologie sollen am Beispiel der monogenetischen Epilepsien mögliche Entwicklungen innovativer Therapien erläutert werden.
Die Behandlung neuromuskulärer Erkrankungen hat durch die Entwicklung mutationsspezifischer Therapien einen großen Sprung nach vorn gemacht.
© anusorn nakdee / Getty Images / iStock
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