Mise au point
Qualité de vie relative à la santé et critères de jugement en cancérologieHealth related quality of life and endpoints in oncology

https://doi.org/10.1016/j.canrad.2010.06.001Get rights and content

Résumé

Pour réaliser un essai thérapeutique en cancérologie, le choix du critère de jugement principal est critique non seulement pour le calcul du nombre de patients nécessaires mais aussi pour la pertinence clinique des résultats, c’est-à-dire l’utilité du traitement et/ou de la prise en charge pour le patient ou le système de santé. Il est distingué deux typologies de critères de jugement : les « critères cliniques » incluant la survie globale et la qualité de vie relative à la santé et les « marqueurs biologiques » incluant entre autres la survie sans progression. Si les limites conceptuelles et méthodologiques de la qualité de vie relative à la santé sont identifiées, celles relatives à la survie sans progression sont plus méconnues. Il en résulte que de nombreux essais ayant démontré un unique bénéfice de survie sans progression demeurent discutables. Dans ce contexte, la qualité de vie relative à la santé constitue un critère de jugement alternatif pertinent et disponible pour s’assurer de l’intérêt du traitement pour le patient et le système de santé. À l’instar de la qualité de vie relative à la santé, des recherches méthodologiques doivent être poursuivies afin d’améliorer la robustesse scientifique de l’évaluation et de l’analyse de la survie sans progression.

Abstract

In order to perform a clinical trial in oncology, the choice of the primary endpoint is a major concern, not only for sample size calculation but also regarding the clinical meaning of the results which represents treatment utility for patients or public health system. Endpoints could be classified in two categories: “clinical endpoints” including overall survival and health related quality of life (QoL); “biological markers” including, for example, progression free survival (PFS). If conceptual and methodological limits of quality of life are well identified with dedicated researches, limits of progression free survival remain less targeted and known by clinicians. Numerous clinical trials having only demonstrated a progression free survival benefit could be discussed according to clinical benefit. In this context, quality of life constitutes an available and a useful alternative endpoint for trials to ensure treatment benefit in a patient or public health point of view. As quality of life, methodological researches should be pursued to improve scientific robustness for assessments and analyses of progression free survival.

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Critères de jugement en cancérologie

Dans la réalisation d’un essai, le choix du critère de jugement principal est critique non seulement pour le calcul du nombre de patients nécessaires mais également pour la pertinence clinique des résultats, c’est-à-dire l’utilité du traitement et/ou de la prise en charge pour le patient ou le système de santé.

Il est distingué deux typologies de critères de jugement pour les essais cliniques [2]. Les « critères cliniques » reflétant ce que le patient perçoit d’une fonction ou d’une survie et

Qualité de vie relative à la santé

Deux événements majeurs ont participé à l’éclosion de la qualité de vie relative à la santé en tant que critère de jugement. Le premier a été la création de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) et l’établissement de la définition multidimensionnelle de la santé [27]. Celle-ci s’est irrémédiablement associée à une réflexion sur les moyens de sa mesure et de son évaluation [28]. Il y a un large consensus pour affirmer que la qualité de vie relative à la santé est un concept multidimensionnel

Les autres critères de survie : l’exemple de la survie sans progression

Compte tenu de ces limites conscientisées, les oncologues font davantage confiance à des résultats d’essais démontrant un bénéfice pour des marqueurs biologiques tels que la « survie sans progression » (intervalle de temps entre la date de randomisation et la date de première progression ou de décès toutes causes). En outre, avoir recours à un critère mesurable plus précocement (critère intermédiaire) permet de réduire la durée, le nombre de patients et/ou le coût des études. Bien qu’a priori

Conclusion

Compte tenu des limites méthodologiques de la qualité de vie relative à la santé et de la survie sans progression ou d’autres critères de survie, des recherches méthodologiques doivent être poursuivies afin d’améliorer la robustesse scientifique de leurs évaluations et de leurs analyses.

Dans ce contexte, la qualité de vie relative à la santé constitue un critère de jugement alternatif pertinent et disponible pour s’assurer de l’intérêt du traitement pour le patient et le système de santé.

Conflit d’intérêt

Aucun.

Références (28)

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  • Cited by (10)

    • Endpoints in cancer clinical trials

      2014, Journal of Visceral Surgery
      Citation Excerpt :

      QoL could be considered as a patient-defined measure using the WHO health definition of QoL. There is general agreement concerning the multidimensional concept of QoL taking into account levels of physical, mental, social, and patient satisfaction with treatment as well as treatment outcome [5,6]. QoL reflects direct clinical benefit of treatments for the patient.

    • Endpoints in cancer clinical trials

      2014, Journal de Chirurgie Viscerale
    • What is the clinical benefit of preoperative chemoradiotherapy with 5FU/leucovorin for T3-4 rectal cancer in a pooled analysis of EORTC 22921 and FFCD 9203 trials: Surrogacy in question?

      2012, European Journal of Cancer
      Citation Excerpt :

      However, recent trials of multimodal treatments for rectal cancer6,11 use pCR or LC as primary endpoint. The choice of such early endpoints is a matter of debate which should be addressed by more powerful studies to statistically validate their surrogacy.12–14 While an intermediate endpoint needs to be strongly associated with the final endpoint (i.e. endpoints representing clinical benefit for the patient like OS), its qualification as a surrogate endpoint further requires demonstration of a strong association between treatment effects (hazard ratio) on the surrogate and treatment effects on the final endpoint.

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