過去に第VIII因子製剤による治療歴のある血友病A患者（PTPs）を対象とした多施設共同の市販後使用成績調査を実施し，遺伝子組換え型第VIII因子（rFVIII）製剤リコネイトの日常使用実態下における長期（2年間）の有効性および安全性を前方視的に検討した．134例が症例登録され，129例を有効性および安全性の解析対象とした．本剤の止血効果は総出血エピソード数4,171出血に対し，著効1,769出血，有効2,031出血で，有効以上の有効率は91.1％であった．非出血時投与の頻度が週1回以上で定期補充療法例と考えられた重症例21症例の出血頻度は出血時治療例32例に比し，有意に低いものであった．副作用は3例（2.3％）に認められ，内訳は頭痛，蕁麻疹および抗rFVIII抗体（IgM）産生が各1例であった．頭痛および蕁麻疹は軽度で一過性で早期に回復し，抗rFVIII抗体（IgM）産生症例では抗体産生に伴う臨床症状はなかった．なお，本調査期間中，新規に第VIII因子インヒビター（Bethesda法）が発生した症例はなかった．以上より，リコネイトはわが国におけるPTPsでの長期の使用において安全で有効な製剤であると考えられた．
