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DNP – Die Neurologie & Psychiatrie
Erschienen in: DNP - Der Neurologe & Psychiater 2/2015

06.02.2015 | Kurz gemeldet

Markteintritt für Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie

verfasst von: Urban & Vogel

Erschienen in: DNP – Die Neurologie & Psychiatrie | Ausgabe 2/2015

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Auszug

Ataluren (Translarna™) ist seit dem 1. Dezember 2014 in Deutschland erhältlich. Die erste kausale Therapie zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie mit Nonsense-Mutation (nmDMD) bei gehfähigen Patienten im Alter ab fünf Jahren erhielt aufgrund der Schwere der Krankheit und des bislang ungedeckten Therapiebedarfs die bedingte Marktzulassung in der EU. Das Vorliegen einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen ist vor Therapiebeginn nachzuweisen. …
Literatur
Nach Informationen von PTC Therapeutics
Metadaten
Titel
Markteintritt für Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie
verfasst von
Urban & Vogel
Publikationsdatum
06.02.2015
Verlag
Urban & Vogel
Erschienen in
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie / Ausgabe 2/2015
Print ISSN: 2731-8168
Elektronische ISSN: 2731-8176
DOI
https://doi.org/10.1007/s15202-015-0650-7

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