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14.06.2016 | Original Article | Ausgabe 8/2016

Annals of Hematology 8/2016

Minimal residual disease monitoring and preemptive immunotherapy in myelodysplastic syndrome after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Annals of Hematology > Ausgabe 8/2016
Xiao-Dong Mo, Ya-Zhen Qin, Xiao-Hui Zhang, Lan-Ping Xu, Yu Wang, Chen-Hua Yan, Huan Chen, Yu-Hong Chen, Wei Han, Feng-Rong Wang, Jing-Zhi Wang, Kai-Yan Liu, Xiao-Jun Huang


This study investigated the efficacy of minimal residual disease (MRD) monitoring and MRD-directed preemptive immunotherapy in high-risk myelodysplastic syndrome (MDS) patients who received allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). MRD assessment consisted of Wilms’ tumor gene 1 (WT1) detection with PCR and leukemia-associated immunophenotypic pattern examination with multiparameter flow cytometry (FCM). Post-HSCT, 31 patients were positive for WT1, and 8, for FCM; positivity for WT1 (18.6 vs. 6.1 %, P = 0.040) or FCM (62.5 vs. 3.6 %, P < 0.001) indicated a higher 2-year relapse rate. Twenty-one patients met our combined criteria for MRD, and the presence of MRD was associated with a higher 2-year relapse rate (27.3 vs. 4.5 %, P = 0.003). Preferentially expressed antigen of melanoma (PRAME) expression alone was not an appropriate MRD marker; however, it suggested that the MRD-positive patients may fail to respond to preemptive immunotherapy. In patients positive for both PRAME and MRD, the relapse rate was 60 % despite preemptive immunotherapy. Multivariate analysis confirmed the association between the increased relapse rate and positivity for both PRAME and MRD (hazard ratio = 42.8, P = 0.001). MRD monitoring predicted relapse in high-risk MDS post-HSCT patients, and PRAME- and MRD-positive patients did not benefit from preemptive immunotherapy.

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Supplementary Table 1 Characteristics between PRAME (+) MRD (+) and PRAME (-) MRD (+) patients. (DOC 66 kb)
Supplementary Figure 1 PRAME, MRD, and preemptive immunotherapy after HSCT. DLI: donor lymphocyte infusion; IFN: interferon; IST: immunosuppressive therapy; MRD: minimal residual disease. (TIF 5380 kb)
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