Morbus Gaucher: Früh mit Enzymersatztherapie beginnen

Auszug

Für Patienten mit Morbus Gaucher ist eine frühe Diagnose wichtig. Denn damit kann eine kausale Therapie eingeleitet werden, ehe ausgeprägte Organschädigungen aufgetreten sind. Die Enzymersatzterapie mit Velaglucerase alfa (Vpriv®) kann dazu beitragen, schwere und irreversible Komplikationen wie Leberfibrose, -zirrhose und Leberzellkarzinom, eine interstitielle Lungenerkrankung, Knochennekrosen, Osteoporose und Frakturen zu verhindern. In einer Post-hoc-Analyse einer Phase-III-Studie erreichte ein Großteil der bis dahin therapienaiven Patienten unter Velaglucerase alfa über einen Zeitraum von vier Jahren die Therapieziele bei Hämoglobin- und Thrombozytenwerten, Milz- und Lebervolumina sowie Knochendichte [Elstein D et al. Mol Genet Merabol. 2016;117(2):S14-S24]. Die Enzymersatztherapie zeigte auch bei zuvor stabil auf Imiglucerase eingestellten Patienten unter Beibehaltung der Dosis und Anwendungshäufigkeit eine anhaltend gute Wirksamkeit. …