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15.07.2016 | Kurz gemeldet | Ausgabe 7-8/2016

Im Focus Onkologie 7-8/2016

Morbus Gaucher: Früh mit Enzymersatztherapie beginnen

Zeitschrift:
Im Focus Onkologie > Ausgabe 7-8/2016
Autor:
red
Für Patienten mit Morbus Gaucher ist eine frühe Diagnose wichtig. Denn damit kann eine kausale Therapie eingeleitet werden, ehe ausgeprägte Organschädigungen aufgetreten sind. Die Enzymersatzterapie mit Velaglucerase alfa (Vpriv®) kann dazu beitragen, schwere und irreversible Komplikationen wie Leberfibrose, -zirrhose und Leberzellkarzinom, eine interstitielle Lungenerkrankung, Knochennekrosen, Osteoporose und Frakturen zu verhindern. In einer Post-hoc-Analyse einer Phase-III-Studie erreichte ein Großteil der bis dahin therapienaiven Patienten unter Velaglucerase alfa über einen Zeitraum von vier Jahren die Therapieziele bei Hämoglobin- und Thrombozytenwerten, Milz- und Lebervolumina sowie Knochendichte [Elstein D et al. Mol Genet Merabol. 2016;117(2):S14-S24]. Die Enzymersatztherapie zeigte auch bei zuvor stabil auf Imiglucerase eingestellten Patienten unter Beibehaltung der Dosis und Anwendungshäufigkeit eine anhaltend gute Wirksamkeit. ...

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