Zwei-Komponenten-Therapie bei Morbus Pompe
- 13.09.2024
- Morbus Pompe
- Industrieforum
- Verfasst von
- Dr. rer. nat. Silke Wedekind
- Erschienen in
- CardioVasc | Ausgabe 4/2024
Auszug
Seit August 2023 ist mit Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) und Miglustat (Opfolda®) von Amicus Therapeutics eine neue Therapieoption für Morbus Pompe auf dem Markt, ebenfalls ein Galenus-Kandidat. Die Zwei-Komponenten-Therapie ist indiziert bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform der Glykogenspeichererkrankung. Untersucht wurden Sicherheit und Wirksamkeit der Zwei-Komponenten-Therapie in einer Phase-I/II-Studie sowie in der doppelblinden Phase-III-Studie PROPEL [1, 2]. Beim primären Endpunkt, der Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest, wurden unter der Zwei-Komponenten-Therapie im Vergleich zu Alglucosidase alfa nach 52-wöchiger Studiendauer im Schnitt 11,7 m mehr erreicht (20 m vs. 8,3 m; p = 0,07). Hinsichtlich der Lungenfunktion (forcierte Vitalkapazität) zeigte sich gegenüber dem Ausgangswert unter der neuen Therapie ein klinisch relevanter Unterschied zur Kontrollgruppe (mittlere Veränderung -1,4 % vs. -3,7 %). Ein numerischer, aber nicht signifikanter Vorteil für die neue Therapie ergab sich auch bei der körperlichen Funktionsfähigkeit, der Fatigue und im manuellen Muskeltest der unteren Extremität. …
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- Titel
- Zwei-Komponenten-Therapie bei Morbus Pompe
- Verfasst von
-
Dr. rer. nat. Silke Wedekind
- Publikationsdatum
- 13.09.2024
- Verlag
- Springer Medizin
- Schlagwörter
-
Morbus Pompe
6-Minuten-Gehtest
Kardiologie - Erschienen in
-
CardioVasc / Ausgabe 4/2024
Print ISSN: 1617-4933
Elektronische ISSN: 1618-3851 - DOI
- https://doi.org/10.1007/s15027-024-3648-2