Anzeige
Erschienen in:
11.02.2022 | Essenzielle Thrombozythämie | Aktuelle Medizin
Weitere 2.400 Medikamente in der Entwicklung
Die neuesten Mittel gegen die "Seltenen"
Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Sonderheft 4/2022
Einloggen, um Zugang zu erhaltenAuszug
Immer mehr der geschätzten 8.000 seltenen Erkrankungen sind inzwischen behandelbar, jedes Jahr kommen im Zuge des medizinischen Fortschritts neue Therapieoptionen hinzu. Derzeit befinden sich mehr als 2.400 "Orphan Drugs" in der Entwicklung, 132 sind in der Europäischen Union (EU) als solche zugelassen, 18 davon kamen im letzten Jahr neu hinzu (s. Tab. 1).
Tab. 1
Orphan-Drugs-Neuzulassungen 2021
Quelle: vfa
|
Indikation
|
Produkt (Wirkstoff)
|
Unternehmen
|
Erkrankte in der EU
|
|---|---|---|---|
|
Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasien
Blutkrebs (Überproduktion plasmazytoider dendritischer Zellen)
|
Tagraxofusp (Elzonris®)
|
Stemline Therapeutics
|
4.500
|
|
Myelofibrose, sekundär, post-Polycythaemia vera
krankhafte Veränderung des Knochenmarks nach einer Polycythaemia vera
|
Fedratinib (Inrebic®)
|
Bristol Myers Squibb
|
7.000
|
|
Myelofibrose, primäre, krankhafte Veränderung des Knochenmarks
|
Fedratinib (Inrebic®)
|
Bristol Myers Squibb
|
13.000
|
|
Myelofibrose, sekundäre, postessenzielle Thrombozythämie
krankhafte Veränderung des Knochenmarks nach essenzieller Thrombozythämie
|
Fedratinib (Inrebic®)
|
Bristol Myers Squibb
|
7.000
|
|
Spinale Muskelatrophie Typ 1, 2, 3 oder 1 bis 4 SMN2-Kopien
Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht ausreichend produziertes SMN-Protein
|
Risdiplam (Evrysdi®)
|
Roche
|
18.000
|
|
Cholangiokarzinom
Krebs im Gallengang
|
Pemigatinib (Pemazyre®)
|
Incyte Biosciences
|
67.000
|
|
Wachstumstörungen
Mangel an Wachstumshormonen
|
Somapacitan (Sogroya®)
|
Novo Nordisk
|
210.000
|
|
Neurofibromatose 1 (plexiforme Neurofibrome)
gut- und bösartige Tumore der Haut und der Nerven
|
Selumetinib (Koselugo®)
|
AstraZeneca
|
134.000
|
|
Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen
Entzündungserkrankungen, die vor allem Sehnerv und Rückenmark betreffen und schädigen
|
Satralizumab (Enspryng®)
|
Roche
|
18.000
|
|
Adipositas durch Leptin-Rezeptor-Mangel
genetisch bedingter Mangel an Bindestellen für das Hormon Leptin, das Sättigung signalisiert
|
Setmelanotid (Imcivree®)
|
Rhythm Pharmaceuticals
|
4.500
|
|
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit daraus folgender Leberschädigung
|
Odevixibat (Bylvay®)
|
Albireo
|
1.300
|
|
Adipositas durch Proopiomelanocortin-Mangel
unzureichende Hungerkontrolle durch Mangel dieser Hormonvorstufe
|
Setmelanotid (Imcivree®)
|
Rhythm Pharmaceuticals
|
4.500
|
|
Achondroplasie
Skelettdysplasie/Kleinwuchs mit gestörter Knorpel- und Knochenbildung
|
Vosoritid (Voxzogo®)
|
BioMarin Europe
|
17.900
|
|
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
|
Tafasitamab (Minjuvi®)
|
Incyte Biosciences
|
178.000
|
|
Multiples Myelom
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
|
Idecabtagen Vicleucel (Abecma®)
|
Bristol-Myers Squibb
|
205.000
|
|
Gastrointestinale Stromatumore
Sarkome des Magen-Darm-Gewebes
|
Ripretinib (Qinlock®)
|
Deciphera
|
133.000
|
|
Malaria, schwere Verläufe
Infektionskrankheit mit dem Risiko lebensbedrohlicher Komplikationen
|
Artesunat (Artesunat Amivas®)
|
Amivas
|
5.150
|
|
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
|
Pegcetacoplan (Aspaveli®)
|
Swedish Orphan
Biovitrum
|
17.500
|