Muskelerkrankungen sind ein Nischenbereich der Neurologie. Neuere Behandlungsansätze wie die Gentherapie rücken hereditäre, bislang "unbehandelbare" Myopathien derzeit verstärkt in den Fokus. Praxisrelevant ist es daher, die entsprechenden Betroffenen zu diagnostizieren und aktuelle Therapieoptionen zu überblicken. Der Artikel erhebt jedoch keinen Anspruch auf eine systematische Vollständigkeit.
Mithilfe von Virusvektoren können gesunde Transgene in die menschliche DNA eingesetzt werden.