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Länger motorisch aktiv bei Duchenne-Muskeldystrophie mit Ataluren

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Auszug

Ataluren (TranslarnaTM) ist eine kausale, progressionshemmende Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und zugelassen für gehfähige DMD-Betroffene ab zwei Jahren, deren Erkrankung auf eine Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen (nmDMD) zurückzuführen ist. …
Titel
Länger motorisch aktiv bei Duchenne-Muskeldystrophie mit Ataluren
Verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
20.06.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 3/2023
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-023-4898-7

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