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Pneumo News
Erschienen in: Pneumo News 8/2018

17.12.2018 | Zystische Fibrose | journal club

Kombitherapien bei Mukoviszidose

Neue Hoffnungsträger für Patienten mit Cystischer Fibrose

verfasst von: Prof. Dr. med. Joachim Bargon

Erschienen in: Pneumo News | Ausgabe 8/2018

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Auszug

Hintergrund und Fragestellung: Die letzten Jahre haben deutliche Fortschritte bei der Behandlung von Patienten mit Cystischer Fibrose gebracht. So stehen für viele Betroffene mit bestimmten Mutationen Medikamente zur Verfügung, die die CFTR-(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)Funktion korrigieren (correctors) und welche, die die CFTR-Funktion verbessern (potentiators), wobei die Kombination der beiden in Form von Tezacaftor mit Ivacaftor die häufigste Therapie darstellt. Allerdings gibt es nicht für alle Mutationen eine Therapie und die zugelassenen Optionen verbessern zwar die Funktion, normalisieren sie aber nicht. …
Literatur
Davies JC, Moskowitz SM, Brown C et al. VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles.VX16-659-101 Study Group. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1599–611.CrossRef
Keating D, Marigowda G, Burr L et al. VX16-445-001 Study Group. VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1612–20.CrossRef
Metadaten
Titel
Kombitherapien bei Mukoviszidose
Neue Hoffnungsträger für Patienten mit Cystischer Fibrose
verfasst von
Prof. Dr. med. Joachim Bargon
Publikationsdatum
17.12.2018
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pneumo News / Ausgabe 8/2018
Print ISSN: 1865-5467
Elektronische ISSN: 2199-3866
DOI
https://doi.org/10.1007/s15033-018-1089-2

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