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08.06.2016 | Neugeborenenscreening | Pharmaforum | Ausgabe 6/2016

NeuroTransmitter 6/2016

Ein Jahrzehnt kausale Therapie von Morbus Pompe

Zeitschrift:
NeuroTransmitter > Ausgabe 6/2016
Autor:
Dr. Ellen Jahn
Morbus Pompe, auch „Glykogenose Typ II“ genannt, ist die schwerste Form der Glykogenspeichererkrankungen. Seit der Entwicklung der ersten und bisher einzigen Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alfa (Myozyme®), einer rekombinanten humanen sauren α-Glucosidase (rhGAA), vor zehn Jahren wurde Morbus Pompe kausal therapierbar. Als Herausforderung bleibt die rechtzeitige Diagnostik. ...

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