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Erschienen in: NeuroTransmitter 6/2016

08.06.2016 | Neugeborenenscreening | Pharmaforum

Ein Jahrzehnt kausale Therapie von Morbus Pompe

verfasst von: Dr. Ellen Jahn

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 6/2016

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Auszug

Morbus Pompe, auch „Glykogenose Typ II“ genannt, ist die schwerste Form der Glykogenspeichererkrankungen. Seit der Entwicklung der ersten und bisher einzigen Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alfa (Myozyme®), einer rekombinanten humanen sauren α-Glucosidase (rhGAA), vor zehn Jahren wurde Morbus Pompe kausal therapierbar. Als Herausforderung bleibt die rechtzeitige Diagnostik. …
Literatur
Zurück zum Zitat „10 Jahre Myozyme®: Blick auf die erste kausale Therapieoption für Morbus Pompe“ am 15.4.2016 in Frankfurt am Main; Veranstalter: Genzyme „10 Jahre Myozyme®: Blick auf die erste kausale Therapieoption für Morbus Pompe“ am 15.4.2016 in Frankfurt am Main; Veranstalter: Genzyme
Metadaten
Titel
Ein Jahrzehnt kausale Therapie von Morbus Pompe
verfasst von
Dr. Ellen Jahn
Publikationsdatum
08.06.2016
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 6/2016
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-016-5594-4

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