Koselugo^® - Therapie für Neurofibrome

Selumetinib (Koselugo^®) von Alexion, ein selektiver Inhibitor der Mitogen-aktivierten Proteinkinase-Kinase (MEK), ist die erste medikamentöse Behandlungsoption für Kinder und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) im Rahmen einer Neurofibromatose Typ 1 (NF 1). Die oft bereits bei der Geburt bestehenden PN sind primär gutartig, entarten aber in etwa 10% der Fälle in maligne periphere Nervenscheidentumoren, die früh metastasieren und ein Hauptgrund für die verkürzte Lebenserwartung bei NF 1 sind. Mit Selumetinib gibt es erstmals eine medikamentöse Therapie, die das Tumorvolumen verkleinern und die tumorassoziierte Symptomatik reduzieren kann. In den zulassungsrelevanten klinischen Studien wurden partielle Remissionen von ca. 70% erzielt. Die Rate des progressionsfreien Überlebens betrug nach drei Jahren 84%. …