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17.12.2021 | Neuromuskuläre Erkrankungen bei Kindern | Journal club | Ausgabe 12/2021

Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
InFo Neurologie + Psychiatrie 12/2021

Auch in fortgeschrittenen Stadien wirksam

Zeitschrift:
InFo Neurologie + Psychiatrie > Ausgabe 12/2021
Autor:
Prof. Dr. med. Tim Hagenacker
Fragestellung: Der Genersatz mittels AAV9-vektorbasierter Therapie mit Onasemnogene abeparvovec ist seit Sommer 2020 auch in Europa zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Die Studie STR1VE-US (zuvor "STR1VE") hatte die Wirksamkeit und Sicherheit von Onasemnogene abeparvovec in einer Phase-III-Studie bei Patienten mit SMA Typ 1 zeigen können. Die STR1VE-EU-Studie sollte nun die Sicherheit und Wirksamkeit mit breiteren Einschlusskriterien auch bei schwerer betroffenen Säuglingen untersuchen. ...

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