17.12.2021 | Neuromuskuläre Erkrankungen bei Kindern | Journal club | Ausgabe 12/2021
Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
Auch in fortgeschrittenen Stadien wirksam
- Zeitschrift:
-
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 12/2021
- Autor:
- Prof. Dr. med. Tim Hagenacker
Fragestellung: Der Genersatz mittels AAV9-vektorbasierter Therapie mit Onasemnogene abeparvovec ist seit Sommer 2020 auch in Europa zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Die Studie STR1VE-US (zuvor "STR1VE") hatte die Wirksamkeit und Sicherheit von Onasemnogene abeparvovec in einer Phase-III-Studie bei Patienten mit SMA Typ 1 zeigen können. Die STR1VE-EU-Studie sollte nun die Sicherheit und Wirksamkeit mit breiteren Einschlusskriterien auch bei schwerer betroffenen Säuglingen untersuchen. ...
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- Titel
-
Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
Auch in fortgeschrittenen Stadien wirksam
- Autor:
-
Prof. Dr. med. Tim Hagenacker
- Publikationsdatum
- 17.12.2021
- DOI
-
https://doi.org/10.1007/s15005-021-2172-5
- Verlag
-
Springer Medizin
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