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Erschienen in:

16.12.2022 | Niemann-Pick-Krankheit | Info Pharm

Morbus Niemann-Pick

EMA-Zulassung für Olipudase alfa

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Gastro-News | Ausgabe 6/2022

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Auszug

Für die seltene, genetisch bedingte lysosomale Speicherkrankheit, den sauren Sphingomyelinase-Mangel (ASMD, Morbus Niemann-Pick Typ A/B), gibt es trotz erheblicher Morbidität bisher keine kausale Behandlung. Mit Olipudase alfa (Xenpozyme®) ist die erste Enzymersatztherapie bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen worden und verfügbar. …

Titel: Morbus Niemann-Pick
EMA-Zulassung für Olipudase alfa
verfasst von: Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum: 16.12.2022
Verlag: Springer Medizin
Schlagwörter: Niemann-Pick-Krankheit
Niemann-Pick-Krankheit
Erschienen in: Gastro-News / Ausgabe 6/2022
Print ISSN: 1869-1005
Elektronische ISSN: 2520-8667
DOI: https://doi.org/10.1007/s15036-022-3164-0

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