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Gastro-News
Erschienen in: Gastro-News 4/2021

31.08.2021 | Niemann-Pick-Krankheit | Journal club

Niemann-Pick-Erkrankungen

Olipudase alfa-Enzymersatztherapie bei ASMD

verfasst von: Prof. Dr. med. Claus Niederau

Erschienen in: Gastro-News | Ausgabe 4/2021

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Auszug

Fragestellung: Wie wirksam und verträglich ist die Olipudase-alfa-Enzymersatztherapie bei nicht zentralen Nervensystemmanifestationen von Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) bei Kindern? …
Literatur
1.
Schuchman EH et al. Mol Genet Metab 2017;120:27-33
2.
McGovern MM et a. Orphanet J Rare Dis 2017;12:41
3.
Cox GF et al. JIMD Rep 2018;41:119-29
4.
Wasserstein MP. Mol Genet Metab 2015;116:88-97
5.
Wasserstein MP et al. J Inherit Metab Dis 2018;41:829-38
6.
Wasserstein M et al. Mol Genet Metabol 2021;132:110-11
7.
Diaz GA et al. Mol Genet Metabol 132:33-4
Metadaten
Titel
Niemann-Pick-Erkrankungen
Olipudase alfa-Enzymersatztherapie bei ASMD
verfasst von
Prof. Dr. med. Claus Niederau
Publikationsdatum
31.08.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Gastro-News / Ausgabe 4/2021
Print ISSN: 1869-1005
Elektronische ISSN: 2520-8667
DOI
https://doi.org/10.1007/s15036-021-2373-2

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