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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 4/2019

13.08.2019 | Niemann-Pick-Krankheit | Industrieforum

Patentfreies Miglustat-Präparat bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen

verfasst von: red

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 4/2019

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Auszug

_ Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa® hat die EU-Zulassung für Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) erhalten. NP-C gehört mit einer Prävalenz von 1:130.000 zu den sehr seltenen, genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen. Die Krankheit beruht auf einer pathologischen Anreicherung von Lipiden und anderen Stoffwechselprodukten in der Zelle. Ursache hierfür sind Mutationen in den Genen NPC1 und NPC2. Die Speicherstörung hat neurologische Ausfälle und schließlich eine Demenz zur Folge. Meist manifestiert sich die Erkrankung bereits im Kleinkindalter und endet nach wenigen Jahren tödlich. …
Literatur
Nach Informationen von Piramal Critical Care
Metadaten
Titel
Patentfreies Miglustat-Präparat bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen
verfasst von
red
Publikationsdatum
13.08.2019
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 4/2019
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-019-1723-4

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