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13.08.2019 | Niemann-Pick-Krankheit | Industrieforum | Ausgabe 4/2019

Pädiatrie 4/2019

Patentfreies Miglustat-Präparat bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen

Zeitschrift:
Pädiatrie > Ausgabe 4/2019
Autor:
red
_ Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa® hat die EU-Zulassung für Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) erhalten. NP-C gehört mit einer Prävalenz von 1:130.000 zu den sehr seltenen, genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen. Die Krankheit beruht auf einer pathologischen Anreicherung von Lipiden und anderen Stoffwechselprodukten in der Zelle. Ursache hierfür sind Mutationen in den Genen NPC1 und NPC2. Die Speicherstörung hat neurologische Ausfälle und schließlich eine Demenz zur Folge. Meist manifestiert sich die Erkrankung bereits im Kleinkindalter und endet nach wenigen Jahren tödlich. ...

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