„Off label use“ von Methotrexat in der klinischen Rheumatologie

Methotrexat (MTX) ist das wahrscheinlich am häufigsten verwendete „Off-label-Medikament“ in der klinischen Rheumatologie. Es stellt bei nicht anders zu kontrollierender chronisch autoimmuner entzündlicher Aktivität unter Rheumatologen wie auch in der Beurteilung der meisten Kostenträger eine oft vertretbare Therapie auch ohne zugelassene Indikation dar. Die bisherigen Daten meist kleiner Studien und Fallberichte deuten neben einem allgemeinen steroideinsparenden und remissionserhaltenden Effekt im Besonderen auf eine Wirkung auf entzündliche Veränderungen der Haut und Gelenke bei Kollagenosen und Vaskulitiden hin. Dies führte in den letzten Jahrzehnten zu einem breiten Einsatz bei vielen seltenen Entitäten und somit zu einem „Off-label-Erfahrungsschatz“ dieses Wirkstoffs in der Rheumatologie, der um vieles größer ist als die Dokumentation der Wirksamkeit und Sicherheit dieser Therapie in den bisher publizierten Studien. Hilfreich für die Akzeptanz, Effizienz und Therapiesicherheit nicht nur von MTX, sondern auch anderer Immunsuppressiva im „Off-label-Einsatz“ wäre eine Dokumentation der Fälle in einem zentralen „Off-label-Register“.