Zum Inhalt

Orphan Drug erhält EU-Zulassung zur Behandlung von PNH

Erschienen in:

Auszug

Im Dezember 2021 hat die Europäische Kommision Pegcetacoplan (Aspaveli®), dem ersten zielgerichteten C3-Komplementinhibitor, die Zulassung sowie den Orphan Drug Status erteilt, wie das Unternehmen Sobi mitteilte. Diese erstreckt sich auf die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach einer mindestens dreimonatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Head-to-Head-Phase-III-Studie PEGASUS, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan im Vergleich zu Eculizumab nach 16 Wochen bei Erwachsenen mit PNH untersucht wurde, die trotz Vorbehandlung mit Eculizumab eine anhaltende Anämie aufwiesen [Hillmen P et al. P N Engl J Med. 2021; 384(11):1028-37]. …
Titel
Orphan Drug erhält EU-Zulassung zur Behandlung von PNH
Verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
05.04.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Im Fokus Onkologie / Ausgabe 2/2022
Print ISSN: 1435-7402
Elektronische ISSN: 2192-5674
DOI
https://doi.org/10.1007/s15015-022-3844-9

Passend zum Thema

ANZEIGE

Therapiewechsel bei PNH? Neue Erkenntnisse aus Florida

Trotz C5-Inhibition leiden viele Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie weiterhin unter deutlichen Symptomen. Was ein Therapiewechsel bewirken kann, zeigen die jüngsten Daten vom ASH aus Orlando.

ANZEIGE

„Wir können die Prognose deutlich verbessern“

Ein früher gezielter Therapiebeginn kann Betroffenen zugutekommen. Wie ordnen Experten diese Erkenntnisse ein – und wie gehen sie im klinischen Alltag vor?

ANZEIGE

Hochrisiko-PV erkennen: So geht’s

Welche Risikofaktoren können bei der Einteilung von Betroffenen mit PV in Hoch- und Niedrigrisiko eine Rolle spielen? Und wie wirkt sich die Risikostratifizierung auf die Therapiewahl aus? 

ANZEIGE

Hämatologie: relevant, kompakt, praxisnah

Entdecken Sie aktuelle, praxisrelevante Informationen aus der Hämatologie und Onkologie – von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) über chronische myeloische Leukämie (CML) bis hin zu Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF). Unser Fachbereich bietet Ihnen kompakte Einblicke in wichtige diagnostische und therapeutische Entwicklungen.

Novartis Pharma GmbH
Bildnachweise
Orlando/© Johannes | Adobe Stock (generiert mit KI), Nahaufnahme eines Stethoskops und eines digitalen Tablets mit virtueller elektronischer Patientenakte/© everythingpossible | iStock, Frau klettern Berg hoch/© Mystockimages | iStock (Symbolbild mit Fotomodell), Blutzellen/© BlackJack3D | iStock