Patientenberichtete Lebensqualität in der klinischen Forschung und Arzneimittelbewertung

Ergebnisse und Endpunkte in Studien, die direkt von den Patienten berichtet und bewertet werden („patient-reported outcomes“, PROs), haben sich in der Arzneimittelbewertung in den letzten 10 Jahren etabliert. In Abgrenzung zu instrumentell oder diagnostisch ermittelten Krankheitsparametern einerseits sowie zu Bewertungen der Krankheitssymptomatik durch medizinisches Personal andererseits ermöglichen PROs die unmittelbare Bewertung der von Patienten erlebten bzw. erlittenen Effekte durch die Erkrankung und deren Therapie. Sie sind damit eine notwendige Ergänzung zur Einschätzung der Therapie aus Patientensicht. Im vorliegenden Beitrag liegt der Fokus auf der Nutzung von PROs in Studien, d. h. PROs als populationsbasierte, aggregierte Aussagen. Daneben kann eine Erfassung von patientenberichteten Endpunkten auch zur besseren Therapiesteuerung in der klinischen Praxis eingesetzt werden, z. B. zur Therapiebegleitung über längere Zeit bei chronischen Erkrankungen, sowie als Grundlage für eine gute Kommunikation zwischen Patient und Arzt vor wichtigen Therapieentscheidungen. Dargestellt werden der Stand der Diskussion zu PROs sowie deren Stellenwert bei der Zulassung und Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Ferner wird ein Ausblick auf die Grenzen der Aussagekraft und die Weiterentwicklung von PROs gegeben.