Das RNA-Therapeutikum Patisiran hat im Rahmen einer Phase-III-Studie positive Ergebnisse bei der Behandlung der seltenen, progredienten und tödlich verlaufenden neurodegenerativen Erbkrankheit hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) erzielt. Patisiran ist ein Vertreter einer Wirkstoffklasse, die auf der RNA-Interferenz beziehungsweise der Gen-Stilllegung beruht.