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G-BA bescheinigt beträchtlichen Zusatznutzen Patisiran bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie

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Zusammenfassung

Das RNA-Therapeutikum Patisiran hat im Rahmen einer Phase-III-Studie positive Ergebnisse bei der Behandlung der seltenen, progredienten und tödlich verlaufenden neurodegenerativen Erbkrankheit hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) erzielt. Patisiran ist ein Vertreter einer Wirkstoffklasse, die auf der RNA-Interferenz beziehungsweise der Gen-Stilllegung beruht.
Titel
G-BA bescheinigt beträchtlichen Zusatznutzen
Patisiran bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Verfasst von
Prof. Dr. med. Markus Weih
Publikationsdatum
06.05.2019
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 5/2019
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-019-6745-1

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