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Erschienen in: NeuroTransmitter 5/2019

05.05.2019 | Polyneuropathie | Die Verbände informieren

G-BA bescheinigt beträchtlichen Zusatznutzen

Patisiran bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie

verfasst von: Prof. Dr. med. Markus Weih

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 5/2019

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Zusammenfassung

Das RNA-Therapeutikum Patisiran hat im Rahmen einer Phase-III-Studie positive Ergebnisse bei der Behandlung der seltenen, progredienten und tödlich verlaufenden neurodegenerativen Erbkrankheit hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) erzielt. Patisiran ist ein Vertreter einer Wirkstoffklasse, die auf der RNA-Interferenz beziehungsweise der Gen-Stilllegung beruht.
Metadaten
Titel
G-BA bescheinigt beträchtlichen Zusatznutzen
Patisiran bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
verfasst von
Prof. Dr. med. Markus Weih
Publikationsdatum
05.05.2019
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 5/2019
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-019-6745-1

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