Primär biliäre Cholangitis

Die primär biliäre Cholangitis (PBC, vormals primäre biliäre Zirrhose) ist die häufigste immunvermittelte cholestatische Erkrankung der Leber. Meistens erkranken Frauen im mittleren Lebensalter. Klinisch präsentieren sich Patienten häufig mit Erschöpfung, Pruritus und Sicca-Symptomatik. Die Diagnose basiert auf erhöhten Cholestaseparametern, antimitochondrialen sowie seltener PBC-spezifischen antinukleären Antikörpern. Eine Leberhistologie ist für die Diagnosestellung meist nicht notwendig. Ohne medikamentöse Therapie kann die PBC bis zur Leberzirrhose mit der Notwendigkeit einer Lebertransplantation fortschreiten. Mehrere Jahrzehnte war Ursodesoxycholsäure (UDCA) die einzige zugelassene Therapie der PBC. UDCA verbessert die Serumleberwerte, Lebergewebsbefunde und die Prognose der Patienten. Allerdings weist ein beträchtlicher Teil der Patienten, auch bei konsequenter UDCA-Therapie, ein unzureichendes Ansprechen auf. Daneben existieren Risikogruppen für ein Fortschreiten der Erkrankung. Für diese Patienten ist seit dem Jahr 2016 eine Zweitlinientherapie mit Obeticholsäure (OCA) zugelassen, die synergistische anticholestatische Effekte zu UDCA aufweist. Daneben sind Bezafibrat und Budesonid als Off-label-Medikamente in der Diskussion. Zahlreiche weitere medikamentöse Ansätze werden in klinischen Studien getestet. Trotz der glücklichen Situation zahlreicher neuer therapeutischer Optionen leiden Patienten häufig an extrahepatischen Manifestationen, die die Lebensqualität teils erheblich einschränken. Diese Symptome sollten daher erfragt und – soweit möglich – konsequent behandelt werden.