Myelofibrose (MF) „Wir können die Prognose deutlich verbessern“

Ein früher gezielter Therapiebeginn kann Betroffenen zugutekommen. Wie ordnen Experten diese Erkenntnisse ein – und wie gehen sie im klinischen Alltag vor? Novartis Pharma GmbH Die Behandlung der primären Myelofibrose (MF) zielt nicht nur auf eine Verlängerung des Überlebens ab, sondern vor allem auf eine spürbare Verbesserung der Lebensqualität – insbesondere durch die Reduktion belastender Symptome [1]. Eine frühe therapeutische Intervention mit dem JAK-Inhibitor Ruxolitiniba (Jakavi, zur Fachinformation) kann hierbei eine wichtige Rolle spielen. Wie entscheidend in diesem Zusammenhang ein früher Therapiebeginn ist, teilen die Hämatologen Dr. med. Jörg Chromik und Dr. med. Hans-Guido Holl im Interview. Welche Behandlungsziele sind die wichtigsten? Beide Experten sind sich einig: Die Senkung der Symptomlast und damit die Verbesserung der Lebensqualität seien praktisch das Hauptziel der Behandlung bei MF. Die Wahrnehmung von Symptomen wie Fatigue könne bei Betroffenen sehr unterschiedlich sein, so Dr. Holl. Einige kommen mit Symptomen wie Fatigue gut zurecht, für andere könne es eine „Totalkatastrophe“ sein. Gerade deshalb solle man als Behandelnde oder Behandelnder die Belastung durch allgemeine konstitutionelle Symptome nicht außer Acht lassen. Und in dieser Situation ist sicherlich ein JAK-Inhibitor, also Ruxolitinib, das Medikament der Wahl, [Patientinnen und Patienten] mit hoher Symptomlast rasch in eine deutlich bessere Alltagssituation zu überführen. Dr. med. Chromik, Oberarzt Hämatologie/Medizinische Onkologie, Universitätsmedizin Frankfurt In diesem Zusammenhang verweist Dr. Chromik auf die Ergebnisse der nicht-randomisierten Kvasnicka-Vergleichsstudie [2], die zeigt, dass eine Behandlung mit Ruxolitinib im Vergleich zu einer Standardtherapie ohne Ruxolitinib bei Betroffenen mit MF zum Rückgang oder sogar zum Stoppen der Knochenmarksfibrose führen könne. Der Hämatologe betont, dass ein Rückgang der Fibrose mit einer Verbesserung der Symptomlast sowie einer Reduktion der Milzgröße assoziiert sei. Wie wichtig ist ein frühzeitiger Beginn mit Ruxolitinib? Ein früher Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib könne laut Dr. Chromik die Prognose deutlich verbessern. Die COMFORT-Studienb,c bestätigen: Ein früher Therapiestart mit Ruxolitinib führt zur Verbesserung des Gesamtüberlebens, Verringerung der Symptomlast und Reduktion der Splenomegalie [3].d Weitere Gründe für einen frühen Therapiebeginn seien laut Dr. Holl: Verbesserung der Hämatopoese: Durch die Modulation der Erkrankung könne die Hämatopoese verbessert werden, was zu einer besseren Toleranz von Anämie-Symptomen führt. Optimierung für Transplantation: Durch die Reduktion der Milzgröße und die Verbesserung des Knochenmark-Mikroumfelds könne das Engraftment des Transplantats verbessert werden, was die Erfolgschancen einer Transplantation erhöht. Ich denke [jede Patientin und jeder Patient], der eine [MF] hat, auch in symptomarmer oder symptomfreier Situation, sollte die Option angeboten bekommen, behandelt zu werden, eben gerade mit dem Ziel, dass die Erkrankung auch langfristig eine unkomplizierte Erkrankung bleibt. Dr. med. Chromik, Universitätsmedizin Frankfurt Was zeigt die aktuelle Zwischenanalyse der ROMEI-Studie? Die prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie ROMEI [4] untersucht die Wirksamkeit von Ruxolitinib bei Patientinnen und Patienten mit MF in Abhängigkeit von der Dosierung im Real-World-Setting. Interessant ist, dass fast die Hälfte der Betroffenen (43 %) eine niedrigere Dosierung erhält als empfohlen. Die Studie zeigt jedoch, dass die Standarddosierung von Ruxolitinib im Vergleich zu einer reduzierten Dosis zu besseren Ergebnissen führt, einschließlich höherer Milz-Response-Raten und einer längeren Überlebenszeit. Dr. Chromik und Dr. Holl betonen, dass eine ausreichende Dosierung von 10 mg/Tag entscheidend sei, um die Milzgröße ausreichend zu reduzieren. Aus der Sicht der Experten gäbe es keinen Grund, warum Patientinnen und Patienten diese wirksame Therapie vorenthalten werden sollte. Man muss versuchen, sich irgendwie an diese Dosis heranzuarbeiten. Ich halte mich an die Fachinfo, gebe das Medikament so wie es die Fachinfo vorgibt und wenn es eine niedrigere Dosis ist, und ich sehe dann, dass sich die Hämatopoese wieder verbessert: dann versuche ich die Dosis zu steigern. Dr. med. Holl, Oberarzt Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin, Robert-Bosch Krankenhaus Stuttgart Wie könnte die Versorgung von Betroffenen mit MF verbessert werden? Wir brauchen eine gewisse Awareness für die Erkrankung Myelofibrose als solche. Und ich glaube, wenn wir es schaffen, frühzeitig Patientinnen und Patienten zu identifizieren, und denen frühzeitig auch eine therapeutische Option anbieten können, dass wir es dann schaffen, insgesamt die Prognose deutlich zu verbessern. Dr. med. Holl, Robert-Bosch Krankenhaus Stuttgart Die wichtigsten Erkenntnisse der Experten – kompakt auf den Punkt – in den folgenden Video-Clips vom EHA 2025 Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma GmbH FA-11485321-1 a Ruxolitinib wird angewendet für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopathische Myelofibrose), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose. b COMFORT-I-Studie: randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib bei Myelofibrose-Patientinnen und -Patienten untersuchte. c COMFORT-II-Studie: randomisierte, doppelblinde, multizentrische Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib bei Myelofibrose-Patientinnen und -Patienten untersuchte, jedoch mit einer höheren Anzahl an Teilnehmenden als in der COMFORT-I-Studie (n = 219 vs. n = 309) und mit einem längeren Follow-up-Zeitraum von 3 Jahren. d Es handelte sich um eine explorative Analyse von 5-Jahres-Daten, die aus den COMFORT-I- und -II-Studien der Phase Ill gepoolt wurden. Weitere Produktinformationen Fachinformationen Jakavi Tabletten Fachinformation Jakavi 5mg/ml Lösung zum Einnehmen Gebrauchsinformation Jakavi 5mg, 10mg, 15mg, 20mg Tabletten Gebrauchsinformation Jakavi 5mg/ml Lösung zum Einnehmen Pflichtangaben Jakavi FA-11595477-1 » Zum Impressum von Novartis Pharma GmbH

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