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25.05.2021 | Info Pharm | Ausgabe 5/2021

InFo Neurologie + Psychiatrie 5/2021

Risdiplam bei SMA zugelassen

Zeitschrift:
InFo Neurologie + Psychiatrie > Ausgabe 5/2021
Autor:
Redaktion Facharztmagazine
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat Risdiplam (Evrysdi ®) zur Behandlung der 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab mindestens zwei Monaten mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens oder einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA zugelassen. Die Einnahme erfolgt einmal täglich mittels Applikationsspritze für die orale Verabreichung oder über eine Sonde. Die zulassungsrelevanten Studien FIREFISH und SUNFISH hatten die Stärkung motorischer, respiratorischer und bulbärer Funktionen gezeigt. ...

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