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22.02.2018 | infopharm | Ausgabe 2/2018

Hereditäre Amyloidose
InFo Neurologie & Psychiatrie 2/2018

RNA-Therapeutikum effektiv in Phase-III-Studie

Zeitschrift:
InFo Neurologie & Psychiatrie > Ausgabe 2/2018
Autor:
Dr. Angelika Bischoff
Die hereditäre Transthyretin(hTTR)-Amyloidose ist eine seltene, autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die in unseren Breiten sporadisch auftritt. Wie PD Dr. Katrin Hahn, Neurologische Klinik der Charité Berlin, ausführte, lösen verschiedene Mutationen eine Proteinfehlfaltung des Bluteiweißes Transthyretin aus. Das native fehlgefaltete Tetramer dissoziiert relativ leicht in Amyloidmonofibrillen, die sich extrazellulär in verschiedenen Organen ablagern. ...

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