Orphan Drugs

Nicht nur in Europa und den USA, sondern auch in vielen anderen Ländern wird den seltenen Krankheiten, den Orphan Diseases, mehr und mehr Aufmerksamkeit gewidmet. Die Bildung spezieller Zentren für seltene Erkrankungen erleichtert die Diagnose von Krankheiten, die bislang weitgehend unbekannt waren. Auch haben pharmazeutische Firmen die Orphan Diseases als neue gewinnträchtige Einnahmequelle erkannt. Die Entwicklung und Vermarktung neuer Medikamente für seltene Krankheiten, der sog. Orphan Drugs, stellt jedoch für alle am Gesundheitssystem Beteiligten eine große Herausforderung dar: Die Zahl der Patienten, die für eine klinische Studie zur Verfügung stehen, ist oft sehr gering, wodurch eine statistisch abgesicherte Aussage zur Wirksamkeit sehr schwierig oder sogar unmöglich ist. Bei Orphan Drugs ist die für ein Zulassungsverfahren bisher als Standard geltende placebokontrollierte, doppelblinde Studie oft ungeeignet, weshalb andere Studiendesigns oder andere Parameter wie Biomarker für die klinische Wirksamkeitsprüfung herangezogen werden müssen. Da bei der geringen Patientenzahl nur mit einem relativ kleinen Medikamentenabsatz zu rechnen ist, die Durchführung der Studien jedoch einen hohen finanziellen Aufwand erfordert, werden für Orphan Drugs im Allgemeinen extrem hohe Preise verlangt. Fraglich ist, wie lange bei der doch hohen Zahl an seltenen Krankheiten diese enormen Kosten vom Gesundheitssystem noch aufgebracht werden können.