SHINE-Studie bestätigt Wirksamkeit und Sicherheit von Nusinersen

Auszug

Eine Zwischenanalyse der Studie SHINE für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) deutet auf eine anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Nusinersen (Spinraza®) für verschiedene Altersgruppen und SMA-Phänotypen hin. Insgesamt wurden 292 Patienten unterschiedlicher Altersgruppen und SMA-Phänotypen aus vorherigen klinischen Studien in der Anschlussstudie SHINE nachverfolgt. In der Analyse [Castro D et al. AAN 2020 S12.008] wurden speziell die Daten der Patienten ausgewertet, die zuvor an der randomisierten, doppelverblindeten Zulassungsstudie ENDEAR [Mercuri E et al. N Engl J Med 2018;378(7):625-35] teilgenommen hatten. Von den ursprünglich 121 Patienten wurden 89 in die Verlängerungsstudie SHINE aufgenommen und mit Nusinersen weiterbehandelt. Die Zwischenanalyse zeigt, dass besonders diejenigen Patienten profitierten, die bereits in ENDEAR Nusinersen erhalten hatten: Der CHOP-INTEND(Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease)-Score verbesserte sich um durchschnittlich 17 Punkte und einzelne motorische Meilensteine wie freies Sitzen, Stehen und Gehen mithilfe konnten erreicht werden. Auch Teilnehmer, die im Rahmen der ENDEAR-Studie eine Scheinintervention erhalten hatten, konnten in der anschließenden SHINE-Studie mit Nusinersen eine Verbesserung des CHOP-INTEND-Scores im Median um mehr als 5 Punkte erreichen. red …