Galenus-von-Pergamon-Preis 2025 Exagamglogen-Autotemcel gewinnt den geteilten Preis in der Kategorie Orphan Drugs
- 29.10.2025
- Sichelzellanämien
- Nachrichten
Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) von Vertex Pharmaceuticals ist die derzeit einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie und der schweren Sichelzellkrankheit. Sie erhält als eine von zwei Substanzen den Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie Orphan Drugs.