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19.08.2020 | Pharmaforum | Ausgabe 7-8/2020

NeuroTransmitter 7-8/2020

SMA-Gentherapie in EU zugelassen

Zeitschrift:
NeuroTransmitter > Ausgabe 7-8/2020
Autor:
Redaktion Facharztmagazine
Die Europäische Arzneimittelagentur hat Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma ®) die bedingte Marktzulassung zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) und klinischer Diagnose vom Typ 1 beziehungsweise Patienten mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens erteilt. Basis für die Zulassung bildeten die Daten der Phase-III-Studie STR1VE-US und der Phase-I-Studie START, unterstützt durch Zwischenergebnisse der aktuell laufenden SPR1NT-Studie. Die behandelten Patienten wiesen unter anderem ein längeres ereignisfreies Überleben (ohne dauerhafte Beatmung) auf, verglichen mit unbehandelten Patienten aus historischen Erhebungen. Die Gentherapie ist in Deutschland seit dem 1. Juli 2020 verfügbar. ...

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