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21.09.2020 | Sonderbericht | Onlineartikel | Kyowa Kirin GmbH

X-chromosomale Hypophosphatämie

Kausale Therapie bewährt sich in Studien und im Praxisalltag

Aufgrund eines genetischen Defekts kommt es bei der X-chromosomalen Hypophosphatämie (X-Linked Hypophosphatemia, XLH) zu einem chronischen Phosphatmangel. Die unzureichende Mineralisierung der Knochen führt zu vermindertem Wachstum und muskuloskelettalen Beschwerden. Seit Februar 2018 ist die kausale Therapie mit einem humanen monoklonalen Antikörper, bei pädiatrischen Patienten ab einem Jahr bis zum Schluss der Wachstumsfugen möglich. Aktuelle 64-Wochen-Daten einer Phase-III-Studie bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit. Der Antikörper war in der Studie außerdem der konventionellen Substitutionstherapie überlegen.

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