17.09.2020 | Sonderbericht | Onlineartikel | Mit freundlicher Unterstützung von: Kyowa Kirin GmbH
Antikörper gegen Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23
Die X-chromosomale Hypophosphatämie (X-linked Hypophosphatemia, XLH) ist auch als Phosphatdiabetes bekannt. Zu den vielfältigen, teilweise sehr schmerzhaften muskuloskelettalen Beschwerden gehören Deformierungen der unteren Extremitäten, Fatigue und (Pseudo-)Frakturen. Die Mobilität der Patienten mit XLH ist oft eingeschränkt. Die konventionelle symptomatische Therapie besteht aus der mehrmals täglichen oralen Phosphatgabe ergänzt mit aktiven Vitamin-D-Metaboliten. Die erste pathogenetisch ansetzende Therapieoption ist ein humaner monoklonaler Antikörper. Für die XLH-Therapie bei Kindern und Jugendlichen der Antikörper seit 2018 verfügbar; die Zulassungserweiterung für erwachsene Patienten wird erwartet.