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Erschienen in:

09.04.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Spinale Muskelatrophie: Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung

verfasst von: Michael Koczorek

Erschienen in: DNP – Die Neurologie & Psychiatrie | Ausgabe 2/2021

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Auszug

Für die Behandlung der seltenen, progressiven spinalen Muskelatrophie (SMA) ist mit dem Spleißmodifikator Risdiplam (RG7916) eine orale Substanz in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse für das "small molecule". …
Metadaten
Titel
Spinale Muskelatrophie: Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung
verfasst von
Michael Koczorek
Publikationsdatum
09.04.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie / Ausgabe 2/2021
Print ISSN: 2731-8168
Elektronische ISSN: 2731-8176
DOI
https://doi.org/10.1007/s15202-021-4652-3

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