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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 2/2021

10.09.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Altersgerechte motorische Entwicklung ist bei SMA kein unerreichbares Ziel mehr

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Sonderheft 2/2021

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Auszug

Erstmals liegen für den oralen Spleißmodifikator Risdiplam (Evrysdi®) klinische Wirksamkeitsdaten aus der Interimsanalyse der offenen Phase-II-Studie RAINBOWFISH vor. Darin werden Neugeborene im Alter von 0-6 Wochen nach präsymptomatischer Diagnose einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) mit Risdiplam behandelt. Die neuen Ergebnisse beziehen sich auf fünf Säuglinge, die über ein Jahr therapiert wurden. …
Metadaten
Titel
Altersgerechte motorische Entwicklung ist bei SMA kein unerreichbares Ziel mehr
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
10.09.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe Sonderheft 2/2021
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-021-3845-8

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