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10.09.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum | Sonderheft 2/2021

Pädiatrie 2/2021

Altersgerechte motorische Entwicklung ist bei SMA kein unerreichbares Ziel mehr

Zeitschrift:
Pädiatrie > Sonderheft 2/2021
Autor:
Redaktion Facharztmagazine
Erstmals liegen für den oralen Spleißmodifikator Risdiplam (Evrysdi®) klinische Wirksamkeitsdaten aus der Interimsanalyse der offenen Phase-II-Studie RAINBOWFISH vor. Darin werden Neugeborene im Alter von 0-6 Wochen nach präsymptomatischer Diagnose einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) mit Risdiplam behandelt. Die neuen Ergebnisse beziehen sich auf fünf Säuglinge, die über ein Jahr therapiert wurden. ...

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