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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 12/2021

17.12.2021 | Spinale Muskelatrophien | Journal club

Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie

Auch in fortgeschrittenen Stadien wirksam

verfasst von: Prof. Dr. med. Tim Hagenacker

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 12/2021

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Auszug

Fragestellung: Der Genersatz mittels AAV9-vektorbasierter Therapie mit Onasemnogene abeparvovec ist seit Sommer 2020 auch in Europa zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Die Studie STR1VE-US (zuvor "STR1VE") hatte die Wirksamkeit und Sicherheit von Onasemnogene abeparvovec in einer Phase-III-Studie bei Patienten mit SMA Typ 1 zeigen können. Die STR1VE-EU-Studie sollte nun die Sicherheit und Wirksamkeit mit breiteren Einschlusskriterien auch bei schwerer betroffenen Säuglingen untersuchen. …
Metadaten
Titel
Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
Auch in fortgeschrittenen Stadien wirksam
verfasst von
Prof. Dr. med. Tim Hagenacker
Publikationsdatum
17.12.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 12/2021
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-021-2172-5

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