Erschienen in:
10.06.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum
Bei Therapie der SMA die individuellen Behandlungsergebnisse stärker berücksichtigen
verfasst von:
Gudrun Girrbach
Erschienen in:
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie
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Ausgabe 3/2021
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Auszug
Seit Mai 2017 ist Nusinersen (Spinraza®) als erste kausale Therapie für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) bei allen Altersgruppen und Schweregraden der Muskelerkrankung in Deutschland zugelassen [Fachinformation Spinraza®, Stand: Januar 2021]. Die klinische Praxis zeigt, dass das Antisense-Oligonukleotid nicht nur im Kindesalter, sondern auch bei Jugendlichen und Erwachsenen zu Therapieerfolgen führen kann, und dass patientenberichtete Ergebnisse in der Bewertung der Therapie stärker beachtet werden sollten. …