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10.09.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum | Sonderheft 2/2021

Pädiatrie 2/2021

Eine Einmal-Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie

Zeitschrift:
Pädiatrie > Sonderheft 2/2021
Autor:
Dr. Silke Wedekind
Die spinale Muskelatrophie (SMA) wird meist durch homozygote Deletionen im Gen Survival-of-Motoneuron 1 (SMN1) verursacht, die zu einer irreversiblen Degeneration von Motoneuronen führen. Mit dem Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) von Novartis Gene Therapies steht in Deutschland seit Juli 2020 eine Einmal-Gentherapie zur Verfügung, die an der genetischen Ursache der SMA ansetzt. Durch die Gentherapie wird das funktionslose oder fehlende SMN1-Gen in den Motoneuronen ersetzt, was das Fortschreiten der Krankheit aufhalten kann. ...

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