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11.02.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum | Ausgabe 1/2021

Pädiatrie 1/2021

Erste Real-World-Daten zur Gentherapie bei SMA

Zeitschrift:
Pädiatrie > Ausgabe 1/2021
Autor:
Dr. Marion Hofmann-Aßmus
In klinischen Studien hat sich die Gentherapie Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma ®) als wirksam und sicher erwiesen. Aber wie steht es damit unter Praxisbedingungen? Das untersuchten US-amerikanische Forscher in einer Studie mit 21 Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1, die an vier Kliniken im US-Bundesstaat Ohio zwischen Dezember 2018 und Februar 2020 gentherapeutisch behandelt wurden [Waldrop MA et al. Pediatrics 2020;146(3):e20200729]. ...

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