11.02.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum | Ausgabe 1/2021
Erste Real-World-Daten zur Gentherapie bei SMA
- Zeitschrift:
-
Pädiatrie
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Ausgabe 1/2021
- Autor:
- Dr. Marion Hofmann-Aßmus
In klinischen Studien hat sich die Gentherapie Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma
®) als wirksam und sicher erwiesen. Aber wie steht es damit unter Praxisbedingungen? Das untersuchten US-amerikanische Forscher in einer Studie mit 21 Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1, die an vier Kliniken im US-Bundesstaat Ohio zwischen Dezember 2018 und Februar 2020 gentherapeutisch behandelt wurden [Waldrop MA et al. Pediatrics 2020;146(3):e20200729]. ...
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- Titel
-
Erste Real-World-Daten zur Gentherapie bei SMA
- Autor:
-
Dr. Marion Hofmann-Aßmus
- Publikationsdatum
- 11.02.2021
- DOI
-
https://doi.org/10.1007/s15014-021-3680-y
- Verlag
-
Springer Medizin
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Bildnachweise
Fakten kompakt/© Thieme Verlag, Dr. Gerd Wirtz/© Pixa / medienzentrum süd, Gehirn mit leuchtenden Neuronen/© shutterstock