Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit
Spinale Muskelatrophie: Funktionelle Verbesserungen mit Gentherapie
- Autor:
-
Dr. Christine Starostzik
Nach einer Gentherapie zeigen sich bei allen zuvor symptomatischen Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Verbesserungen oder zumindest eine Stabilisierung der motorischen Funktion. Präsymptomatische Kinder entwickeln innerhalb einer Beobachtungszeit von 2–8 Monaten keine Zeichen von Schwäche, die auf SMA hindeuten könnten.
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