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Erschienen in:

13.11.2024 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum

Von „small molecules“ bis zur Gentherapie: neue Therapieoptionen bei spinaler Muskelatrophie

verfasst von: Eva Bauer

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 11/2024

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Auszug

Wie umfassend der Wandel in der Therapielandschaft der spinalen Muskelatrophie (SMA) ist, spiegelt sich in der neuen Klassifikation wider, die im Gegensatz zur früheren statischen Einteilung nach Typen eine deutlich größere klinische Variabilität vorsieht. „Ein SMA-Typ 1 kann heutzutage zum Sitter oder sogar zum Walker werden oder ganz asymptomatisch bleiben“, erläuterte Prof. Dr. Maja von der Hagen, Leiterin der Abteilung Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Dresden. …
Metadaten
Titel
Von „small molecules“ bis zur Gentherapie: neue Therapieoptionen bei spinaler Muskelatrophie
verfasst von
Eva Bauer
Publikationsdatum
13.11.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 11/2024
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-024-3914-7

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