13.11.2024 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum
Von „small molecules“ bis zur Gentherapie: neue Therapieoptionen bei spinaler Muskelatrophie
verfasst von:
Eva Bauer
Erschienen in:
NeuroTransmitter
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Ausgabe 11/2024
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Auszug
Wie umfassend der Wandel in der Therapielandschaft der spinalen Muskelatrophie (SMA) ist, spiegelt sich in der neuen Klassifikation wider, die im Gegensatz zur früheren statischen Einteilung nach Typen eine deutlich größere klinische Variabilität vorsieht. „Ein SMA-Typ 1 kann heutzutage zum Sitter oder sogar zum Walker werden oder ganz asymptomatisch bleiben“, erläuterte Prof. Dr. Maja von der Hagen, Leiterin der Abteilung Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Dresden. …