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Von „small molecules“ bis zur Gentherapie: neue Therapieoptionen bei SMA

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Auszug

Noch vor wenigen Jahren waren die therapeutischen Möglichkeiten bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) begrenzt und die Prognose entsprechend schlecht. Dies hat sich geändert: „Ein SMA-Typ 1 kann heutzutage zum Sitter oder sogar zum Walker werden oder ganz asymptomatisch bleiben“, erläuterte Prof. Dr. Maja von der Hagen, Universitätsklinikum Dresden. …
Titel
Von „small molecules“ bis zur Gentherapie: neue Therapieoptionen bei SMA
Verfasst von
Eva Bauer
Publikationsdatum
18.02.2025
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie hands-on / Ausgabe 1/2025
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-025-5607-5
Bildnachweise
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