Je früher eine kausale Therapie bei SMA, desto eindrucksvoller das motorische Ansprechen

Auszug

Für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) steht seit 2017 mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza^TM) eine regelmäßig intrathekal zu applizierende kausale Therapie zur Verfügung. Langzeitdaten werden laufend gesammelt, doch eines scheint bereits klar: Je eher man mit der Behandlung beginnt, desto mehr ist von ihr zu erwarten. "Time is motoneuron", betonte Professor Wolfgang Müller-Felber, Neuropädiater am Klinikum der Ludwigs-Maximilian-Universität München, auf einem von Biogen veranstalteten Symposium anlässlich des DGKJ-Kongresses 2021. Anfangs werde der Verlust motorischer Nervenzellen noch lange kompensiert. Treten dann aber Symptome auf, seien "schon 70-80 % der Motoneuronen schwerst geschädigt oder nicht mehr vorhanden." …