Skip to main content
main-content
Erschienen in: Pädiatrie 2/2022

19.04.2022 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Je früher eine kausale Therapie bei SMA, desto eindrucksvoller das motorische Ansprechen

verfasst von: Dr. Bianca Bach

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 2/2022

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) steht seit 2017 mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza TM) eine regelmäßig intrathekal zu applizierende kausale Therapie zur Verfügung. Langzeitdaten werden laufend gesammelt, doch eines scheint bereits klar: Je eher man mit der Behandlung beginnt, desto mehr ist von ihr zu erwarten. "Time is motoneuron", betonte Professor Wolfgang Müller-Felber, Neuropädiater am Klinikum der Ludwigs-Maximilian-Universität München, auf einem von Biogen veranstalteten Symposium anlässlich des DGKJ-Kongresses 2021. Anfangs werde der Verlust motorischer Nervenzellen noch lange kompensiert. Treten dann aber Symptome auf, seien "schon 70-80 % der Motoneuronen schwerst geschädigt oder nicht mehr vorhanden." …
Metadaten
Titel
Je früher eine kausale Therapie bei SMA, desto eindrucksvoller das motorische Ansprechen
verfasst von
Dr. Bianca Bach
Publikationsdatum
19.04.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 2/2022
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-022-3996-2

Weitere Artikel der Ausgabe 2/2022

Pädiatrie 2/2022 Zur Ausgabe

Passend zum Thema

ANZEIGE

Update: COVID-19 und MS-Therapie

Weltweite MS-Daten zeigen unterschiedliche Ergebnisse zum Infektionsrisiko und Schweregrad des COVID-19-Verlaufs. Informieren Sie sich zu den aktuellen Erkenntnissen zu COVID-19 und MS sowie neuen Studiendaten zur Behinderungsprogression, die beim ACTRIMS-/ECTRIMS-Kongress 2020 vorgestellt wurden.

ANZEIGE

Behandlung von SMA in der Praxis

Seit über einem Jahr gibt es mit Risdiplam (EVRYSDI®▼) eine neue Therapieoption zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Sie zeigt eine hohe und konstante Wirksamkeit. Aber wie sieht es in der Routinepraxis aus? Einblicke bietet das globale SMA Exchange Forum.

ANZEIGE

Neuroscience News: Wissenswertes zu MS, NMOSD und SMA

Der Neuroscience Content Hub von Roche informiert über die neurodegenerativen Erkrankungen Multiple Sklerose, Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen und Spinale Muskelatrophie. Entdecken Sie Wissenswertes zu Therapieoptionen, aktuelle Kongress-News und hören Sie Expertenstimmen aus der Praxis.