Skip to main content
Hauptrubriken
CME Facharzt-Training Webinare Zeitschriften Bücher e.Medpedia Podcast
Service
Jobbörse Info & Hilfe
Fachgebiete
Anästhesiologie Allgemeinmedizin Arbeitsmedizin Augenheilkunde Chirurgie Dermatologie Gynäkologie und Geburtshilfe HNO Innere Medizin Kardiologie Neurologie Onkologie und Hämatologie Orthopädie und Unfallchirurgie Pädiatrie Pathologie Psychiatrie Radiologie Rechtsmedizin Urologie Zahnmedizin
Themen
Klimawandel und Gesundheit Neues aus dem Markt COVID-19 Praxis und Beruf Seltene Erkrankungen GOÄ & EBM Panorama
Sammlungen
Kasuistiken Algorithmen & Infografiken Blickdiagnosen Arthropedia FlapFinder (für Dermatochirurgen) Videos Kongressberichterstattung Medizin für Apothekerinnen und Apotheker Für Ärztinnen und Ärzte in Weiterbildung Für Medizinstudierende
Erweiterte Suche
Anmelden
nach oben
Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 1/2020

09.09.2020 | Pädiatrische Neurologie | Industrieforum

Mit Einmal-Gentherapie die SMA kausal behandeln

verfasst von: Dr. med. Silke Wedekind

Erschienen in: Pädiatrie | Sonderheft 1/2020

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Spinale Muskelatrophien (SMA) sind seltene, schwere, neuromuskuläre Erkrankungen. Wie Professor Janbernd Kirschner, Direktor der Abteilung Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Bonn, auf einer Web-Pressekonferenz von Avexis erläuterte, führt die 5q-assoziierte SMA Typ 1, die schwerste und insgesamt häufigste Form der Erkrankung, unbehandelt bei mehr als 90 % der Patienten aufgrund der Atemmuskelschwäche und Schluckstörung innerhalb der ersten zwei Lebensjahre zum Tod oder macht eine ständige Beatmung nötig. …
Metadaten
Titel
Mit Einmal-Gentherapie die SMA kausal behandeln
verfasst von
Dr. med. Silke Wedekind
Publikationsdatum
09.09.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe Sonderheft 1/2020
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-020-2417-7

Weitere Artikel der Sonderheft 1/2020

Pädiatrie 1/2020 Zur Ausgabe

Fortbildung

Psychotherapie auf einer neuen Welle

Seite eins

Sozialpädiatrie - gute Bedingungen für alle schaffen

Industrieforum

Spezifische Immuntherapie früh beginnen - Komedikation reduzieren

Fortbildung

Damit Schulkinder nicht zu Sorgenkindern werden

Industrieforum

Burosumab sollte laut CHMP mehr Patienten zur Verfügung stehen

Fortbildung

Was Partnerschaft und Sexualität trotz Beeinträchtigungen bedeuten

Neu im Fachgebiet Pädiatrie

23.04.2024 | Typ-1-Diabetes | Nachrichten

Neuer Typ-1-Diabetes bei Kindern am Wochenende eher übersehen

22.04.2024 | Fehlsichtigkeit | Nachrichten

Neue Studienergebnisse zur Myopiekontrolle mit Atropin

18.04.2024 | Spinale Muskelatrophien | Nachrichten

Spinale Muskelatrophie: Neugeborenen-Screening lohnt sich

18.04.2024 | Pädiatrische Notfallmedizin | Nachrichten

Fünf Dinge, die im Kindernotfall besser zu unterlassen sind
weitere anzeigen

Update Pädiatrie

Bestellen Sie unseren Fach-Newsletter und bleiben Sie gut informiert.

Newsletter bestellen