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07.10.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum | Ausgabe 5/2021

DNP - Der Neurologe & Psychiater 5/2021

5q-SMA: Nusinersen schon bei präsymptomatischen Patienten einsetzen

Zeitschrift:
DNP - Der Neurologe & Psychiater > Ausgabe 5/2021
Autor:
Ute Ayazpoor
Das Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen hat seit seiner Zulassung einen hohen Stellenwert bei der Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) in allen Altersgruppen. Aktuelle Studiendaten belegen, dass durch einen frühzeitigen Einsatz von Nusinersen bei schwer von 5q-SMA betroffenen Kindern wichtige Funktionen aufrechterhalten werden können. ...

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